Rct golden standard

El ensayo controlado aleatorio (ECA) es un ensayo en el que los sujetos se asignan aleatoriamente a uno de los dos grupos: uno (el grupo experimental) que recibe la intervención que se está probando, y el otro (el grupo de comparación o control) que recibe un tratamiento alternativo (convencional) (figura 1). A continuación, se realiza un seguimiento de los dos grupos para comprobar si hay diferencias entre ellos en cuanto a los resultados. Los resultados y el análisis posterior del ensayo se utilizan para evaluar la eficacia de la intervención, que es la medida en que un tratamiento, procedimiento o servicio hace más bien que mal a los pacientes. Los ECA son la forma más estricta de determinar si existe una relación causa-efecto entre la intervención y el resultado.1

Los estudios analíticos necesitan una hipótesis que especifique una asociación prevista entre las variables predictoras y las de resultado (o ninguna asociación, como en una hipótesis nula), de modo que puedan realizarse pruebas estadísticas de significación.3 Las buenas hipótesis son específicas y se formulan antes de comenzar (a priori) el estudio. Una vez elegido el tema de la investigación y, en concreto, la hipótesis que se va a comprobar, la preparación debe ser exhaustiva y la mejor forma de documentarla es mediante un protocolo que describa la metodología propuesta. Este protocolo comenzará con una declaración de la hipótesis que se va a probar, por ejemplo “…que el fármaco A es más eficaz para reducir la presión arterial diastólica que el fármaco B en pacientes con hipertensión esencial moderada”. A continuación, se expondrá una justificación adecuada del estudio con una revisión bibliográfica pertinente, centrada en las pruebas existentes relacionadas con la enfermedad o las intervenciones que se van a estudiar.

Ensayo aleatorio paralelo

Los ensayos aleatorios tienen al menos dos grupos de tratamiento diferentes. Las personas que participan se colocan en uno de los grupos de forma aleatoria. Este proceso se denomina “aleatorización” y suele realizarse mediante un ordenador. La mayoría de los ensayos de fase 3 y algunos de fase 2 son aleatorios.

A menudo hay un grupo que recibe el tratamiento estándar que tendría si no estuviera en el ensayo. Son el grupo de control.    Las personas del otro grupo (o grupos) reciben un nuevo tratamiento o procedimiento que se está probando. Un ensayo aleatorio con un grupo de control se denomina ensayo controlado aleatorio (ECA).

A veces no hay un tratamiento estándar disponible para el grupo de control. Esto puede deberse a que las personas ya se han sometido a todos los tratamientos disponibles en la actualidad. En este caso, las personas del grupo de control recibirán un tratamiento ficticio. Esto se llama placebo.

Los investigadores realizan ensayos aleatorios porque necesitan estar seguros de que los resultados son correctos. Y de que no hay ningún sesgo que pueda distorsionar los resultados. Por supuesto, es poco probable que los investigadores sean deliberadamente parciales. Pero es posible ser parcial sin darse cuenta.

Ensayo controlado aleatorio svenska

Diagrama de flujo de las cuatro fases (inscripción, asignación, intervención, seguimiento y análisis de datos) de un ensayo aleatorio paralelo de dos grupos (en un ensayo controlado, una de las intervenciones sirve de control), modificado a partir de la Declaración CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials) 2010[1].

Un ensayo controlado aleatorio (o ensayo de control aleatorio;[2] ECA) es una forma de experimento científico utilizado para controlar factores que no están bajo control experimental directo. Ejemplos de ECA son los ensayos clínicos que comparan los efectos de fármacos, técnicas quirúrgicas, dispositivos médicos, procedimientos de diagnóstico u otros tratamientos médicos.

Los participantes que se inscriben en los ECA difieren entre sí en aspectos conocidos y desconocidos que pueden influir en los resultados del estudio y que, sin embargo, no pueden controlarse directamente. Al asignar aleatoriamente a los participantes entre los tratamientos comparados, un ECA permite el control estadístico de estas influencias. Siempre que se diseñe bien, se lleve a cabo adecuadamente y se inscriba un número suficiente de participantes, un ECA puede lograr un control suficiente sobre estos factores de confusión para ofrecer una comparación útil de los tratamientos estudiados.

Estudio doble ciego

“…Aunque la aleatorización sin restricciones es un enfoque aceptable, en general se pueden obtener algunas ventajas aleatorizando a los sujetos en bloques. Esto ayuda a aumentar la comparabilidad de los grupos de tratamiento, especialmente cuando las características de los sujetos pueden cambiar con el tiempo, como resultado, por ejemplo, de cambios en la política de reclutamiento. También proporciona una mejor garantía de que los grupos de tratamiento tendrán un tamaño casi igual…”

Todos los resultados presentados en este documento se basan en consideraciones teóricas o en pruebas de simulación. El código informático (que utiliza los lenguajes de programación R y Julia) está completamente documentado y está disponible si se solicita razonablemente.

Información adicionalNota del editorSpringer Nature se mantiene neutral con respecto a las reclamaciones jurisdiccionales en los mapas publicados y las afiliaciones institucionales.Información suplementariaArchivo adicional 1: Figura S1. Tasa de error tipo I bajo el modelo de sesgo de selección con efecto de sesgo (\(\nu\)) en el rango de 0 (sin sesgo) a 1 (sesgo fuerte) para 12 diseños de aleatorización y tres pruebas estadísticas.Derechos y permisos