Evaluación del riesgo de sesgo del proceso de aleatorización en RoB 2

El debate incluyó a un grupo de experimentados profesionales del desarrollo biofarmacéutico, entre los que se encontraban epidemiólogos, estadísticos y científicos de datos, que exploraron las consideraciones esenciales a la hora de generar pruebas sobre la seguridad y la eficacia/efectividad de los tratamientos que utilizan grupos comparadores externos en el diseño del estudio.

En esta serie de controles externos en la investigación, exploraremos varios temas como las decisiones históricas de los reguladores a la hora de aceptar los resultados de los estudios que utilizan comparadores externos; qué factores deben tenerse en cuenta a la hora de seleccionar la(s) fuente(s) de datos óptima(s) para identificar a los pacientes para el grupo comparador; y el futuro de los comparadores externos en el desarrollo de medicamentos. La comparación de los resultados de los pacientes de una cohorte de comparadores externos adecuada con los resultados de la población del estudio permite a los investigadores acelerar la generación de pruebas y alcanzar una serie de objetivos de desarrollo clínico.

Para nuestro debate de hoy vamos a utilizar el término «comparador externo», sin embargo, también oirá referirse a este concepto como «control externo» o «control sintético». Un comparador externo es una cohorte de pacientes, a menudo reunida a partir de fuentes de datos del mundo real fuera de un estudio prospectivo de investigación (como un ensayo aleatorio y controlado), que se utiliza para comparar con una cohorte de pacientes que participaron en un estudio de investigación. La cohorte de comparación externa está diseñada para imitar lo más posible las características de la cohorte de pacientes del estudio de investigación con el que se compara. Además, dado que estos pacientes externos pueden provenir de datos del mundo real, suelen ser tratados con terapias estándar en la práctica clínica habitual. El término «población de estudio» se utilizará para referirse a los pacientes que han recibido la terapia en investigación.

Vinculación de los intereses de las familias y los profesores (PARTE 2)

Información de los autoresAutores y AfiliacionesAutoresContribucionesER, MD, ML obtuvo financiación para el estudio. ER es el investigador principal de este estudio. Todos los autores contribuyeron al diseño del estudio. EM coordinar la contratación de las escuelas y la recogida de datos durante el estudio. EM escribió el manuscrito, principalmente sobre la base de la propuesta de subvención escrito por ER, MD, y ML. Todos los autores revisaron críticamente el manuscrito. Todos los autores leyeron y aprobaron el manuscrito final.Autor correspondienteCorrespondencia a

La aprobación ética para llevar a cabo este estudio RCT se obtuvo del Comité Ético independiente de la Facultad de Ciencias Sociales y del Comportamiento de la Universidad de Utrecht (FETC17-015). Los estudiantes, los padres y los profesores dieron su consentimiento informado activo para su propia participación. Además, los padres dieron su consentimiento informado pasivo para la participación de los estudiantes.

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#197 correlación entre el tiempo y la respuesta en frecuencia en

En casos como éste, en los que un ensayo de control aleatorio (ECA) no es lo ideal, los patrocinadores del ensayo deben considerar una forma diferente de recopilar datos de comparación. Una forma de hacerlo es creando un brazo de control externo (ECA), que sustituye a un grupo tradicional de placebo o control con datos del mundo real (RWD) recogidos de los registros médicos existentes, registros de enfermedades, datos generados por los pacientes, formularios de reclamaciones u otros conjuntos de datos. De este modo, la paciente con cáncer con comorbilidades -y muchas personas como ella- podrían acceder a nuevos tratamientos.

Los ECA, a veces denominados brazos de control sintéticos, pueden ayudar a acelerar los plazos y reducir el coste de la investigación clínica, lo que puede ser un elemento diferenciador clave en un mercado competitivo. Pueden permitir la investigación clínica en oncología y enfermedades raras, donde los ensayos clínicos aleatorios convencionales no son viables o éticos, y ayudar a que las terapias innovadoras lleguen al mercado más rápidamente. También pueden acortar los procesos de investigación y desarrollo. Incluso los organismos reguladores ven con buenos ojos estos casos de uso de los ECA, especialmente cuando se utilizan para complementar los ensayos de un solo brazo. Y lo que es más importante, los ECAs ayudan a reducir la carga que soportan los pacientes de alto riesgo que se inscriben en los ensayos clínicos con la esperanza de recibir el medicamento experimental, sólo para perderlo.

Viñetas en el manejo clínico de la miopía #Miopía

Título oficialEstudios de un solo brazo con comparadores externos para el desarrollo de medicamentos contra el cáncer: un estudio de metodología estadística para evaluar los resultados del estudio del brazo comparador externo (ECA) frente a los resultados del ensayo controlado aleatorio (ECA)

Breve descripción del estudioLos ensayos controlados aleatorios (ECA) son generalmente considerados por los reguladores como el estándar de oro para establecer una relación causal entre los medicamentos y los resultados de los pacientes. Se han introducido varios diseños de ensayos clínicos nuevos en el desarrollo de medicamentos oncológicos basados en conocimientos científicos clínicos. Esto está relacionado con el hecho de que para muchos cánceres, o sus subtipos (seleccionados por biomarcadores), las poblaciones objetivo son relativamente pequeñas y/o existe una gran necesidad médica no cubierta. Un ejemplo de ello son los diseños de ensayos sin un grupo de control aleatorio paralelo, como los ensayos de un solo brazo (SAT), que pueden contextualizarse proporcionando un grupo de comparación externo. El propósito de este estudio de metodología estadística es avanzar en el conocimiento sobre el uso de los SAT con comparadores externos para el desarrollo de medicamentos contra el cáncer, y desarrollar recomendaciones sobre la mejor práctica para incorporar comparadores externos en el análisis. Los resultados de este estudio, utilizando datos de ECAs y datos del mundo real (RWD), pretenden contribuir al desarrollo de recomendaciones sobre las metodologías a aplicar y las características de las situaciones en las que la evidencia generada a partir de un SAT con un comparador externo puede constituir una base para la aprobación de un fármaco.